La presente invenzione si colloca nel settore delle molecole note come “small interfering RNA” con applicazioni terapeutiche. Gli siRNA hanno la capacità di ridurre l’espressione di geni in modo estremamente specifico. Si tratta di piccole sequenze di RNA a doppia elica usate normalmente in laboratorio per modificare la funzione delle cellule, le quali hanno rivoluzionato la biologia cellulare consentendo manipolazioni molecolari precedentemente precluse.

SMALL INTERFERING RNA (siRNA) PER LA TERAPIA DELL’OSTEOPETROSI AUTOSOMICA DOMINANTE DI TIPO 2 (ADO2) CAUSATA DA MUTAZIONE DEL GENE CLCN7 (ADO2 CLCN7-DIPENDENTE)

TETI, ANNA MARIA;Maurizi A.
2014-01-01

Abstract

La presente invenzione si colloca nel settore delle molecole note come “small interfering RNA” con applicazioni terapeutiche. Gli siRNA hanno la capacità di ridurre l’espressione di geni in modo estremamente specifico. Si tratta di piccole sequenze di RNA a doppia elica usate normalmente in laboratorio per modificare la funzione delle cellule, le quali hanno rivoluzionato la biologia cellulare consentendo manipolazioni molecolari precedentemente precluse.
2014
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